Новая технология сможет исправить 89% наследственных болезней

Методика праймированного редактирования работает намного точнее, чем стандартный CRISPR с высоким риском нецелевых мутаций

Новая технология сможет исправить 89% наследственных болезней

Система генного редактирования CRISPR-Cas9 позволяет вырезать и заменять определенные участки ДНК.

Эта методика уже активно используется в биотехнологиях и сельском хозяйстве, однако ее применение в медицине ограничено из-за риска нецелевых мутаций.

Исследователи из Гарварда и Массачусетского технологического института в статье для Nature предложили иной подход к исправлению генетических ошибок — праймированное редактирование.

Они добавили к ферменту Cas9 два новых компонента — позаимствованный у вируса белок обратную транскриптазу и специальную гидовую РНК (pegRNA).

РНК направляет фермент к нужной части генома, после чего он разрезает одну нить ДНК — а не две, как при стандартном CRISPR. Кроме того, данная РНК содержит информацию о последовательности, которую необходимо вставить на место разреза. Эту работу выполняет обратная транскриптаза. В итоге появляются две копии одного гена — старая и новая. Одну из них удаляют собственные системы репарации клетки, причем в половине случаев сохраняется отредактированный вариант. Затем разрезанная нить сшивается.

Чтобы исправить вторую цепочку ДНК, Cas9 разрезает ее в нужном месте. Затем внутриклеточные системы репарации самостоятельно залечивают разрез, используя в качестве образца уже отредактированную копию.

По словам ученых, такой подход намного точнее стандартного CRISPR и всех других методов генного редактирования.

Испытания и перпективы

Точность работы подтвердили эксперименты на нейронах мышей и различных клетках человека. Система успешно удаляла из генома фрагменты длиной до 80 нуклеотидов и заменяла их на последовательности длиной до 44 нуклеотидов.

Успешное редактирование происходило в 20-50% случаев. Для сравнения, обычный CRISPR в аналогичных экспериментах срабатывает лишь в 10% случаев.

В частности, авторам удалось исправить мутации, ответственные за серповидноклеточную анемию и болезнь Тея-Сакса. В первом случае понадобилось заменить один нуклеотид, а во втором — удалить четыре.
Предполагается, что новый метод позволит справиться с 89% вредоносных генетических вариаций.

Команда планирует продолжить исследования, чтобы отследить возможные последствия применения нового инструмента. Только после этого можно будет начать клинические испытания технологии в медицинских целях.

Источник: hightech.plus

Подписывайтесь на канал «Хвилі» в Telegram, на канал «Хвилі» в Youtube, страницу «Хвилі» в Facebook

Последние новости
За конфликт на Донбассе однозначно отвечает Россия, а не Порошенко — Тейлор

За конфликт на Донбассе однозначно отвечает Россия, а не Порошенко…

США заверили Украину в своей поддержке в борьбе с агрессией России.
В Польше нашли еще один Стоунхендж возрастом 7 тысяч лет

В Польше нашли еще один Стоунхендж возрастом 7 тысяч лет

Обнаружен ритуальный Стоунхендж в Польше
Найден новый способ лечения ВИЧ

Найден новый способ лечения ВИЧ

Ученые нашли способ борьбы с ВИЧ на генном уровне.
У Зеленского категорично ответили на предложение «Газпрома»

У Зеленского категорично ответили на предложение «Газпрома»

Оржель объяснил позицию Украины в газовом вопросе
В ВМС рассказали, когда прибудут возвращенные Россией корабли

В ВМС рассказали, когда прибудут возвращенные Россией корабли

Прибытие кораблей ожидается 20-21 ноября.
Суд ЕС вынес решение по судебной реформе Польши

Суд ЕС вынес решение по судебной реформе Польши

Суд ЕС сомневается в независимости нового органа при Верховном суде Польши.
Разумков сказал, что ждет Донбасс после нормансдком встречи

Разумков сказал, что ждет Донбасс после нормансдком встречи

После нее будет разработан законопроект «Об особом статусе Донбасса»
На Львовщине произошло ЧП в воинской части, есть жертвы

На Львовщине произошло ЧП в воинской части, есть жертвы

В результате пожара в воинской части погиб офицер, еще один - госпитализирован
Boeing перестал быть самым продаваемым самолетом: назван новый лидер

Boeing перестал быть самым продаваемым самолетом: назван новый лидер

Впервые за 55 лет американский производитель самолетов уступил европейскому.
Гигантские запасы воды нашли на спутнике Юпитера

Гигантские запасы воды нашли на спутнике Юпитера

Водяной пар обнаружен над поверхностью Европы.
Разумков заявил, что лимит на владение землей могут пересмотреть

Разумков заявил, что лимит на владение землей могут пересмотреть

Максимальный лимит на землю, в одни руки, скорее всего тоже будет пересматриваться
Xiaomi выпустит первый ридер стоимостью $85

Xiaomi выпустит первый ридер стоимостью $85

Xiaomi eBook Reader будет иметь e-ink экран (скорее всего шестидюймовый) с HD-разрешением и плотностью пикселей 212 PPI
Туск останется в Европарламенте: возглавит Европейскую народную партию

Туск останется в Европарламенте: возглавит Европейскую народную партию

Туск будет утвержден главой ЕНП уже завтра.
«Эпоха договорняков закончилась навсегда»: Зеленский отреагировал на заявление Тимошенко

«Эпоха договорняков закончилась навсегда»: Зеленский отреагировал на заявление Тимошенко

Президент рассказал, что на самом деле предлагала ему Тимошенко.
В Раде обещают не повышать налоги для ФОП и IT

В Раде обещают не повышать налоги для ФОП и IT

Налоги для предпринимателей пока повышать не будут.
Китайская несовместимость: Гонконг превратился в проблему для КНР

Китайская несовместимость: Гонконг превратился в проблему для КНР

Две системы в одной стране не уживаются. Одна система должна неминуемо поглотить вторую.
В Польше назвали сценарии войны США и России

В Польше назвали сценарии войны США и России

Россия названа вероятным противником США.
В Еврокомиссии ожидают, что Зеленский и Путин обсудят транзит газа в Париже

В Еврокомиссии ожидают, что Зеленский и Путин обсудят транзит газа…

В Еврокомиссии рассчитывают на завершение трехсторонних газовых переговоров.
Ушел из жизни легендарный комбриг ВСУ

Ушел из жизни легендарный комбриг ВСУ

Утром 19 ноября скончался Евгений Коростелев
Xiaomi Mi Band 5 порадует уникальными возможностями

Xiaomi Mi Band 5 порадует уникальными возможностями

Его выпуск ожидается в 2020 году
Новосад нашла в Украине «лишних» учителей

Новосад нашла в Украине «лишних» учителей

Новосад заявила, что в Украине слишком много учителей
Смертельная невесомость: у астронавтов кровь потекла назад

Смертельная невесомость: у астронавтов кровь потекла назад

У некоторых астронавтов зафиксировали обратный кровоток.
Пальчевский догоняет Кличко: появилась социология по выборам мэра Киева

Пальчевский догоняет Кличко: появилась социология по выборам мэра Киева

Пальчевский уверенно догоняет Кличко по рейтингам
Россия проводит масштабные учения в Черном море

Россия проводит масштабные учения в Черном море

Запланированы ракетные и артиллерийские стрельбы.
Стало известно, когда начнут штрафовать за детские автокресла

Стало известно, когда начнут штрафовать за детские автокресла

В Украине обязали перевозить детей в автокреслах. Документ вступит в силу 20 ноября.
Кремль сам не знает, хочет ли встречи Зеленского и Путина

Кремль сам не знает, хочет ли встречи Зеленского и Путина

Россия подтвердила свое участие в парижском саммите
Синоптик предупредила о похолодании в Украине

Синоптик предупредила о похолодании в Украине

Синоптик советует украинцам готовиться к ночным заморозкам
Прибыль «Газпром нефти» обрушилась на 20%

Прибыль «Газпром нефти» обрушилась на 20%

"Газпром нефть" снизил прибыль с 132,1 млрд руб до 104,9 млрд руб в третьем квартале.
Бывший госсекретарь Тиллерсон раскритиковал Трампа за «украинское дело»

Бывший госсекретарь Тиллерсон раскритиковал Трампа за «украинское дело»

В ходе процедуры импичмента критики Трампа пытаются доказать, что он пытался достичь личных целей с помощью госактивов. К ним присодинился бывший госсекретарь Рекс Тиллерсон.
США подменяют международное право «законами джунглей» — Палестина

США подменяют международное право «законами джунглей» — Палестина

Генсек Исполкома Организации освобождения Палестины призвал международное сообщество отреагировать на "незаконные заявления" Вашингтона.
Читай также
Последние новости

За конфликт на Донбассе однозначно отвечает Россия, а…

В Польше нашли еще один Стоунхендж возрастом 7…

Найден новый способ лечения ВИЧ

У Зеленского категорично ответили на предложение «Газпрома»

В ВМС рассказали, когда прибудут возвращенные Россией корабли

Суд ЕС вынес решение по судебной реформе Польши

Разумков сказал, что ждет Донбасс после нормансдком встречи

На Львовщине произошло ЧП в воинской части, есть…

Boeing перестал быть самым продаваемым самолетом: назван новый…

Гигантские запасы воды нашли на спутнике Юпитера

Разумков заявил, что лимит на владение землей могут…

Xiaomi выпустит первый ридер стоимостью $85

Туск останется в Европарламенте: возглавит Европейскую народную партию

«Эпоха договорняков закончилась навсегда»: Зеленский отреагировал на заявление…

В Раде обещают не повышать налоги для ФОП…