Система генного редактирования CRISPR-Cas9 позволяет вырезать и заменять определенные участки ДНК.
Эта методика уже активно используется в биотехнологиях и сельском хозяйстве, однако ее применение в медицине ограничено из-за риска нецелевых мутаций.
Исследователи из Гарварда и Массачусетского технологического института в статье для Nature предложили иной подход к исправлению генетических ошибок — праймированное редактирование.
Они добавили к ферменту Cas9 два новых компонента — позаимствованный у вируса белок обратную транскриптазу и специальную гидовую РНК (pegRNA).
РНК направляет фермент к нужной части генома, после чего он разрезает одну нить ДНК — а не две, как при стандартном CRISPR. Кроме того, данная РНК содержит информацию о последовательности, которую необходимо вставить на место разреза. Эту работу выполняет обратная транскриптаза. В итоге появляются две копии одного гена — старая и новая. Одну из них удаляют собственные системы репарации клетки, причем в половине случаев сохраняется отредактированный вариант. Затем разрезанная нить сшивается.
Чтобы исправить вторую цепочку ДНК, Cas9 разрезает ее в нужном месте. Затем внутриклеточные системы репарации самостоятельно залечивают разрез, используя в качестве образца уже отредактированную копию.
По словам ученых, такой подход намного точнее стандартного CRISPR и всех других методов генного редактирования.
Испытания и перпективы
Точность работы подтвердили эксперименты на нейронах мышей и различных клетках человека. Система успешно удаляла из генома фрагменты длиной до 80 нуклеотидов и заменяла их на последовательности длиной до 44 нуклеотидов.
Успешное редактирование происходило в 20-50% случаев. Для сравнения, обычный CRISPR в аналогичных экспериментах срабатывает лишь в 10% случаев.
В частности, авторам удалось исправить мутации, ответственные за серповидноклеточную анемию и болезнь Тея-Сакса. В первом случае понадобилось заменить один нуклеотид, а во втором — удалить четыре.
Предполагается, что новый метод позволит справиться с 89% вредоносных генетических вариаций.
Команда планирует продолжить исследования, чтобы отследить возможные последствия применения нового инструмента. Только после этого можно будет начать клинические испытания технологии в медицинских целях.
Источник: hightech.plus
Обережно, шахраї: українців попередили про аферу з "тисячою Зеленського"
В Україну увірветься тепло до +20, але є нюанс: Діденко розповіла про погоду на початку листопада
Адвокат пояснив, що потрібно мати для перетину кордону із відстрочкою від мобілізації
Помер народний депутат України
Подписывайтесь на канал «Хвилі» в Telegram, на канал «Хвилі» в Youtube, страницу «Хвилі» в Facebook