В США впервые использовали CRISPR для лечения генетического заболевания

Всего в этих испытаниях может поучаствовать до 45 человек.

В США впервые использовали CRISPR для лечения генетического заболевания

Впервые в клинических испытаниях CRISPR-терапии наследственного заболевания принимает участие гражданин США, сообщает National Public Radio (NPR).

Жительнице Миссури Виктории Грей (Victoria Gray) для лечения тяжелой формы серповидноклеточной анемии ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактированы так, чтобы потомки этих клеток могли производить особую форму гемоглобина. Всего в этих испытаниях может поучаствовать до 45 человек.

Серповидноклеточная анемия — заболевание, при котором в эритроцитах образуется мутантный гемоглобин S. По сравнению с обычным гемоглобином A он хуже переносит кислород. Эритроциты, которые им наполнены, деформированы: они напоминают серп, а не двояковогнутый диск. Кроме того, они живут меньше обычных эритроцитов. Серповидноклеточная анемия дает некоторую защиту от малярии, это заболевание ослабляет человека, проявляясь в частых болях, гипоксии и повышенной утомляемости. Болезнь особенно распространена у жителей Африки, а также Индии и Средиземноморья, так как их эритроциты более устойчивы к инфицированию малярийным плазмодием, а в этих местностях малярия встречается часто.

Продолжительность жизни больных тяжелой формой серповидноклеточной анемии снижена по сравнению с нормой. В теории эту анемию можно вылечить, если обеспечить предшественникам эритроцитов нормальный вариант гена гемоглобина. Однако эффективность и безопасность такого способа еще не проверены.

Компании Vertex и CRISPR Therapeutics, которые специализируются на создании методов терапии, основанных на редактировании генома, начали клинические испытания редактирования генома стволовых клеток крови ex vivo для борьбы с тяжелой формой серповидноклеточной анемии. В рамках нового метода у пациента забирают часть его собственных стволовых клеток крови, с помощью CRISPR/Cas9 исправляют мутантную версию гена гемоглобина (она отличается от нормальной всего на несколько пар нуклеотидов) и затем возвращают эти клетки в организм больного.

Пока эту процедуру провели одному человеку — 34-летней Виктории Грей из Форреста, штат Миссури. Если терапия не даст тяжелых побочных эффектов и поможет ей, редактирование повторят уже другому человеку. В случае успеха к испытаниям планируется подключить еще десять добровольцев, а в общей сложности число участников может быть увеличено до 45. Завершить нынешнюю стадию планируется к маю 2022 года.

Викторию лечат в Исследовательском институте Сары Кэннон в Нэшвилле, штат Теннесси. Испытания также могут быть проведены и в других больницах США, а также в нескольких госпиталях Канады, Бельгии, Германии и Италии.

В феврале 2019 года те же компании запустили сходное исследование редактирования генома с помощью CRISPR/Cas9 для борьбы с другим наследственным заболеванием крови — бета-талассемией. Его тоже должны завершить в мае 2022, и число возможных участников там такое же, как в испытаниях CRISPR против серповидноклеточной анемии. Но в данном случае пациенты — граждане Канады, Германии и Великобритании.

CRISPR Therapeutics и Vertex не первые, кто проводит клинические испытания технологии CRISPR. Ранее в Онкологической больнице Ханчжоу в Китае, где законодательство во многих биомедицинских вопросах не такое строгое, как на Западе, 16 больным раком пищевода на поздних стадиях вводили их иммунные клетки с геном PD1, выключенным с помощью CRISPR. Испытания завершились 28 февраля 2018 года, но их результаты еще не опубликованы. Кроме того, в начале 2019 года Пенсильванский университет получил разрешение на проверку эффективности и безопасности редактирования генома при миеломе.

Источник: N+1

Подписывайтесь на канал «Хвилі» в Telegram, на канал «Хвилі» в Youtube, страницу «Хвилі» в Facebook

Последние новости
Климкин назвал города Украины, которые нужны Путину

Климкин назвал города Украины, которые нужны Путину

Путин планирует открыть пути ко всем сухопутным коридорам
«Слугу народа» избили по дороге домой двое неизвестных

«Слугу народа» избили по дороге домой двое неизвестных

Нардеп Михаила Ананченко написал об этом в Facebook и приложил фото с побоями
Германия задерживает запуск «Северного потока-2»

Германия задерживает запуск «Северного потока-2»

Газопровод уже считают прямой угрозой для энергетической безопасности Европейского Союза
Джулиани опубликовал материалы о невиновности Трампа, которые собрал в Украине

Джулиани опубликовал материалы о невиновности Трампа, которые собрал в Украине

Адвокат Джулиани утверждает, что есть все доказательства, указывающие на то, что Трамп "ничего плохого не сделал"
«ЛНР» требует согласовать поправки Зеленского в Конституцию Украины

«ЛНР» требует согласовать поправки Зеленского в Конституцию Украины

Главарь "ЛНР" заявил, что поправки Зеленского в Конституцию Украины необходимо согласовать в Минске 18 декабря
Зеленский впервые посетил концерт «95 квартала» как зритель

Зеленский впервые посетил концерт «95 квартала» как зритель

Зеленский "заглянул на огонек" к бывшим коллегам
Мадонну застукали с 26-летним бойфрендом

Мадонну застукали с 26-летним бойфрендом

Мадонна "засветила" молодого любовника
Вифлеемский огонь мира передали украинцам

Вифлеемский огонь мира передали украинцам

Церемония прошла в Михайловском соборе в столице Украины
У Путина оконфузились с логотипом ко Дню победы

У Путина оконфузились с логотипом ко Дню победы

Логотип оказался неправильным, на что сразу обратили внимание пользователи сети
Россия не остановится на Донбассе: итоги нормандского саммита

Россия не остановится на Донбассе: итоги нормандского саммита

Украине не стоит обнадеживаться результатами нормандского саммита в Париже. Минск-2 все равно приведет Киев в ловушку Кремля.
Экс-депутат Госдумы Пономарев ответил, почему Путин боится Зеленского

Экс-депутат Госдумы Пономарев ответил, почему Путин боится Зеленского

Пономарев назвал три качества, которых боится в людях Путин
В России показали обещанное интервью с Зеленским

В России показали обещанное интервью с Зеленским

Российские СМИ отметили, что это первое «нормальное» интервью для них от Зеленского за последние 6 лет
У Путина назвали условия для транзита газа через Украину

У Путина назвали условия для транзита газа через Украину

Президент РФ не против продления договора о транзите газа, но при одном условии
Ахметов решительно настроен кинуть государство

Ахметов решительно настроен кинуть государство

Олигарх Ринат Ахметов решительно настроен «кинуть» державу по взятым им на себя обязательствам на несколько миллиардов гривен.
Названы даты второго тура, когда к украинцам придут переписчики

Названы даты второго тура, когда к украинцам придут переписчики

Второй тур пробной переписи населения уже стартовал
Обнаружена загадочная галактика на самом краю Вселенной

Обнаружена загадочная галактика на самом краю Вселенной

Галактика находится от Земли на расстоянии 13 млрд световых лет
Джулиани призвали раскрыть детали поездки в Украину за информацией

Джулиани призвали раскрыть детали поездки в Украину за информацией

В Сенате хотят узнать подробности поездки Джулиани в Украину
Зеленский поделился результатом переговоров с Грузией

Зеленский поделился результатом переговоров с Грузией

Владимир Зеленский провел встречу с премьер-министром Грузии Георгием Гахарией
У Путина прокомментировали попытку Зеленского изменить коммюнике во время «нормандской встречи»

У Путина прокомментировали попытку Зеленского изменить коммюнике во время «нормандской…

Песков подтвердил попытки Киева изменить коммюнике Нормандского саммита
Каменских перевоплотилась в Йовович из «Пятого элемента»

Каменских перевоплотилась в Йовович из «Пятого элемента»

Звезда Настя Каменских предстала в образе Лилу из "Пятого элемента" в новом выпуске шоу "Х-фактор"
В начале недели украинцев ждет потепление до +16

В начале недели украинцев ждет потепление до +16

Начало второй половины декабря будет отличаться сухой и относительно теплой погодой
Врач рассказал, чем после 40 лет заменить чай и кофе

Врач рассказал, чем после 40 лет заменить чай и кофе

Чай и кофе после 40 лет нужно заменить на кефир с куркумой
Названы самые высокооплачиваемые профессии в Украине: цифры

Названы самые высокооплачиваемые профессии в Украине: цифры

Вакансии, за которые вам заплатят от 50 000 гривен
У Путина отреагировали на желание Зеленского закончить войну на Донбассе

У Путина отреагировали на желание Зеленского закончить войну на Донбассе

У Путина ответили, что не дает Зеленскому решить конфликт на Донбассе
Самое глубокое место на суше обнаружено в Антарктиде

Самое глубокое место на суше обнаружено в Антарктиде

Новые результаты помогут ученым предсказать влияние изменения климата на замерзший континент
Нефьодов рассказал о первых успехах новой таможни

Нефьодов рассказал о первых успехах новой таможни

Литва передала украинской таможенной службе программное обеспечение
Меркель публично обратилась к украинским заробитчанам

Меркель публично обратилась к украинским заробитчанам

Канцлер Германии приглашает в страну квалифицированные кадры даже из стран, которые не являются членами ЕС
У Путина провели встречу с российскими добровольцами, воевавшими на Донбассе

У Путина провели встречу с российскими добровольцами, воевавшими на Донбассе

Помощник президента Российской Федерации Сурков и бывший «глава ДНР» Бородай провели переговоры в закрытом режиме
Суд Германии определил судьбу экс-депутата Онищенко

Суд Германии определил судьбу экс-депутата Онищенко

Александр Онищенко встретит новогодние праздники в немецкой тюрьме
Стало известно, сколько украинцев остались без субсидий

Стало известно, сколько украинцев остались без субсидий

Во время проведения монетизации льгот в реестре получателей соцпомощи были найдены неточности
Читай также
Последние новости

Климкин назвал города Украины, которые нужны Путину

«Слугу народа» избили по дороге домой двое неизвестных

Германия задерживает запуск «Северного потока-2»

Джулиани опубликовал материалы о невиновности Трампа, которые собрал…

«ЛНР» требует согласовать поправки Зеленского в Конституцию Украины

Зеленский впервые посетил концерт «95 квартала» как зритель

Мадонну застукали с 26-летним бойфрендом

Вифлеемский огонь мира передали украинцам

У Путина оконфузились с логотипом ко Дню победы

Россия не остановится на Донбассе: итоги нормандского саммита

Экс-депутат Госдумы Пономарев ответил, почему Путин боится Зеленского

В России показали обещанное интервью с Зеленским

У Путина назвали условия для транзита газа через…

Ахметов решительно настроен кинуть государство

Названы даты второго тура, когда к украинцам придут…