Ученые разрабатывают генное редактирование 2.0

Ученые разрабатывают генное редактирование 2.0

Технология CRISPR у всех на устах. Начиная с 2012 года ей посвятили более 5000 исследований. Метод предлагается использовать для изучения болезней, создания новых лекарств и способов лечения.

Однако, полагает Wired, возможно, CRISPR пора подвинуться, ведь уже появились более точные и безопасные технологии.

CRISPR/Cas9 — это Model T от биотехнологий. Она стала началом революции, но сама по себе уже устарела, будучи немного неуклюжей, ненадежной и небезопасной. Иногда она связывается с неправильным участком генома и у нее нет переключателя. Несомненно, даже несмотря на ограничения классическая CRISPR и в 2018 году останется основным рабочим инструментом. Но мы видим, что новые технологии генного редактирования постепенно выходят из тени «старшей сестры» и заявляют о себе.

В центре технологии CRISPR лежит процесс разрезания ДНК. Он несет в себе элемент риска, ведь механизмы ее восстановления могут ошибаться. Один из подходов — «эпигенетическое редактирование». Фермент Cas9 изменяют таким образом, чтобы он связывался с ДНК, но не разрезал ее. Один из подходов состоит в том, чтобы мутировать фермент Cas9, чтобы он все еще мог связываться с ДНК, но его «ножницы» не работали. Комплекс белков, которые несет CRISPR, активирует экспрессию нужных генов, включая и выключая их без вмешательства в саму ДНК. Систему уже успешно применили для лечения ряда заболеваний у мышей, включая диабет, острую почечную недостаточность и мышечную дистрофию.

Исследователи из Гарварда предложили еще более смелую модификацию: редактирование сразу нескольких пар оснований за раз. Для этого им пришлось создать искусственный фермент, который менял пары нуклеотидных оснований. Это небольшое изменение с потенциально огромными последствиями. Например, благодаря этой технологии может быть исправлена половина из 32 000 известных патогенных точечных мутаций у людей.

У CRISPR нет тормоза или регулятора, ведь в процессе эволюции она развивалась как оружие, призванное уничтожать вирусную ДНК. Это делает технологию потенциально опасной. Чтобы снизить риски, исследователи разрабатывают инструменты для контроля над работой комплекса. Одним из способов может стать использовнаие особых белков, которые способны мешать Cas9 прикрепляться к ДНК или вытеснять его. Превратив эти белки в программируемые переключатели, можно будет сделать CRISPR намного безопаснее — и для медицинских применений, и для влияния на целые популяции. Способность подталкивать естественный ход эволюции позволит уничтожать вредителей и помогать живым организмам приспособиться к изменениям климата.

Мы далеко не всегда можем точно сказать, какая именно ошибка в ДНК приводит к той или иной болезни. Поэтому в некоторых случаях, возможно, разумнее воздействовать на РНК — «инструкцию», которая служит основой для производства белков. И поскольку РНК существует в организме недолго, ее модификация может помочь в борьбе, например, с воспалением. Система редактирования РНК под названием Repair уже создана.

Многим из предложенных технологий предстоит пройти годы испытаний, прежде чем их применят в больницах и на производстве лекарств. Однако в любом случае мы понимаем, что монополия CRISPR-Cas9 заканчивается. Сложно сказать, является ли она и правда лучшей технологией редактирования генома или ей просто повезло стать первой. Ответ на этот вопрос дадут только дальнейшие исследования.

Подписывайтесь на канал «Хвилі» в Telegram, страницу «Хвилі» в Facebook.

Источник: hightech.fm

Последние новости

Евросоюз предостерег Британию от попытки пересмотра соглашения о…

Венгрия вновь выдвинула Украине условия разблокировки переговоров с…

Труба прокомментировал расследование в отношении ГФС

Ученые выяснили, как сделать Марс пригодным для жизни

Мужчина пытался доставить заключенным наркотики при помощи дрона

ГПУ вызвала Портнова на допрос

Сериал «Игра престолов» получил рекордное число номинаций на…

Смешко назвал ложью трату 5% ВВП на оборону

Электрический грузовик Tesla Semi замечен на дороге общего…

Netflix вырезал скандальную сцену самоубийства из своего сериала

Экстрадиция Фирташа в США может затянутся до осени

Европарламент утвердил новую главу Еврокомиссии

Труба рассказал, что Порошенко все еще ждут на…

Два подростка залезли на крышу ТРЦ и не…

Портнов подал в суд на Шабунина, ГПУ и…