Генная терапия помогла мышам с «болезнью Хокинга»

Стивен Хокинг

Ученые впервые добились увеличения продолжительности жизни у страдающих «болезнью Хокинга» мышей с помощью генной модификации CRISPR/Cas9.

Боковой амиотрофический склероз (БАС, болезнь Лу Герига) стал широко известен благодаря Стивену Хокингу, который страдает этой медленной, но неизлечимой деградацией нейронов, постепенно все более теряя контроль над собственным телом. Точная этиология заболевания неизвестна, однако в некоторых случаях его удается связать с мутациями в определенных генах.

Дать новую надежду таким больным может генная терапия с использованием технологии CRISPR/Cas9. О новом подходе Дэвид Шаффер (David Schaffer) и его коллеги из Калифорнийского университета в Беркли рассказывают в статье, опубликованной журналом Science Advances.

Авторы экспериментировали с ГМ-линией мышей, несших мутантный человеческий ген супероксиддисмутазы-1 (SOD1), который у людей ответственен примерно за 20 процентов случаев наследственного БАС (и 2 процента в целом). Именно эти мутации у таких больных приводят к деградации двигательных нейронов ствола и спинного мозга, что продолжается деградацией мышечной ткани, а в финале — и неспособностью управлять диафрагмой и дышать.

В качестве вектора – точечного средства доставки – ученые использовали специальным образом модифицированные аденоассоциированные вирусы, которые и в обычном виде практически безопасны для людей. Векторы доставили белки и «исправленные» гены системы CRISPR-Cas9 точно в двигательные нейроны спинного мозга. Белки внесли разрезы в нужные участки генома, после чего собственные системы репарации клетки сами встроили на освободившееся место новые, уже не несущие мутаций гены.

У мышей, прошедших такую экспериментальную терапию, признаки болезни развивались заметно медленнее, и в среднем они жили на месяц дольше – не так мало для положенного этой ГМ-линии 4-месячного срока. Посмертное исследование тканей показало, что в спинном мозге таких животных выжили лишь те двигательные нейроны, в которых произошла успешная замена гена. Зато, например, поддерживающие нейроны астроциты и олигодендроциты, на которые вектор не был направлен, погибли практически полностью.

«Такая процедура еще не сделала БАС-мышей здоровыми, это еще не лечение, – подчеркивает Дэвид Шаффер. – Но, думаю, это сильное «доказательство принципа» того, что CRISPR/Cas9 может стать терапией для БАС. Когда мы проведем дополнительную оптимизацию и сможем доставлять CRISPR/Cas9 в большую часть клеток, мы увидим дальнейшее увеличение продолжительности жизни». В самом деле, теперь Шаффер и его команда работают над усовершенствованием вирусного вектора с тем, чтобы сделать его более универсальным и доставлять генный препарат также в ствол мозга и в другие клетки нервной ткани, подверженной деградации.

Подписывайтесь на канал «Хвилі» в Telegram, страницу «Хвилі» в Facebook.

Источник: naked-science.ru

Последние новости
Пальчевский подытожил поездку Зеленского в Париж

Пальчевский подытожил поездку Зеленского в Париж

«Главное, чтобы президент хотел мира»
Аваков рассказал, как Зеленский поставил на место Лаврова

Аваков рассказал, как Зеленский поставил на место Лаврова

Арсен Аваков также рассказал, как у Владислава Суркова в Париже сдали нервы
Автор скандального “досье” на Трампа дружил с его дочкой — СМИ

Автор скандального “досье” на Трампа дружил с его дочкой —…

Иванка Трамп была близкой подругой бывшего британского шпиона.
Зеленский раскрыл договоренности об особом статусе Донбасса

Зеленский раскрыл договоренности об особом статусе Донбасса

Зеленский готов продлить закон об особом статусе Донбасса
У Путина выдвинули условие смены формата контактной группы по Донбассу

У Путина выдвинули условие смены формата контактной группы по Донбассу

В России допускают смену формата переговоров по Донбассу только с учетом мнения "ДНР" и "ЛНР".
Цену на газ для населения в декабре снизили на 13%

Цену на газ для населения в декабре снизили на 13%

За декабрь украинцы заплатят за газ на 13% меньше, чем в ноябре.
Нормандская встреча ничего не изменила в войне на Донбассе — эстонский политик

Нормандская встреча ничего не изменила в войне на Донбассе -…

Парижская встреча не принесла принципиальных изменений, считает глава комиссии по иностранным делам парламента Эстонии.
В США рассказали о ракетах, которыми уничтожают преступников за рубежом

В США рассказали о ракетах, которыми уничтожают преступников за рубежом

Известно несколько разновидностей ракеты AGM-114R9X Hellfire.
Итоги встречи Зеленского и Путина в Париже

Итоги встречи Зеленского и Путина в Париже

Результаты саммита нормандской четверки Париже, в целом, можно оценить позитивно.
Зеленский раскрыл главный «козырь» Путина в Украине

Зеленский раскрыл главный «козырь» Путина в Украине

Зеленский рассказал, что стало "козырем" Путина на нормандском саммите
Блогера посадили на 14 лет за попытку вооруженного захвата домена

Блогера посадили на 14 лет за попытку вооруженного захвата домена

Американский блогер пытался "отвоевать" доменное имя
Кремль допускает изменение нормандского формата

Кремль допускает изменение нормандского формата

В Кремле предлагают согласовать изменение нормандского формата со всеми участниками
Итоги встречи «Нормандской четверки» в Париже: «зрада» отменяется

Итоги встречи «Нормандской четверки» в Париже: «зрада» отменяется

результаты встречи лидеров «Нормандской четверки» в Париже оказались абсолютно предсказуемыми.
Медики рассказали о пользе алкоголя для пожилых женщин

Медики рассказали о пользе алкоголя для пожилых женщин

Женщины могут увеличить продолжительность жизни благодаря умеренным дозам алкоголя.
У Меркель прокомментировали результаты «нормандского саммита»

У Меркель прокомментировали результаты «нормандского саммита»

В Берлине считают нормандский саммит успехом ФРГ и Франции.
НБУ ввел новые правила для банковских карт

НБУ ввел новые правила для банковских карт

Нацбанк обновил порядок выпуска и использования банковских карт
Умерла солистка культовой группы Roxette — СМИ

Умерла солистка культовой группы Roxette — СМИ

Мари Фредрикссон долгое время болела.
Дубинский анонсировал снятие неприкосновенности с Порошенко

Дубинский анонсировал снятие неприкосновенности с Порошенко

Дубинский заявил, что в "Слуге народа" взялись за снятие неприкосновенности с Порошенко
Электромобили оставят без работы тысячи человек

Электромобили оставят без работы тысячи человек

Меняющаяся структура глобального рынка автомобилей приведет к массовым сокращениям.
РФ втягивает Украину в легализацию сепаратистов без возврата границы — польские эксперты

РФ втягивает Украину в легализацию сепаратистов без возврата границы -…

Польские дипломаты считают, что Зеленский хочет достичь мира без обвинений в капитуляции
В Польше задержали украинца, который принял ислам и хотел совершить теракт

В Польше задержали украинца, который принял ислам и хотел совершить…

Украинец принял имя Мохамед и планировал взорвать автомобиль под торговым центром Пулавы.
Климкину стало «тревожно» после встречи Зеленского и Путина

Климкину стало «тревожно» после встречи Зеленского и Путина

Климкин назвал встречу Зеленского и Путина "тревожной"
Названы напитки, которые могут остановить старение кожи

Названы напитки, которые могут остановить старение кожи

Чистая вода и соки-фреш помогут замедлить старение кожи.
В Украине резко подорожал автогаз: цены

В Украине резко подорожал автогаз: цены

Оптовые цены на голубое топливо выросли на 25-30%.
«Нафтогаз» определил гарантированную цену на газ для населения

«Нафтогаз» определил гарантированную цену на газ для населения

Гарантированная цена газа для населения на I кв. 2020г составит 5,5 тыс. грн без НДС и тарифов на транспортировку.
Аваков намекнул на некий компромисс с Путиным по Донбассу

Аваков намекнул на некий компромисс с Путиным по Донбассу

По его словам, его можно получить не за месяц до местных выборов, а, например, за 2 дня
Стало известно, что чаще всего искали украинцы в Google в 2019 году

Стало известно, что чаще всего искали украинцы в Google в…

Google представляет топ-запросы 2019 года в Украине
Сайт «Миротворец» закрывается

Сайт «Миротворец» закрывается

«Миротворец» останавливает работу сайта
Командующий ВМС рассказал, где будут служить освобожденные из плена моряки

Командующий ВМС рассказал, где будут служить освобожденные из плена моряки

Освобожденные из российского плена моряки прошли курс реабилитации.
Архиепископ Крымской епархии ПЦУ Климент объявил голодовку

Архиепископ Крымской епархии ПЦУ Климент объявил голодовку

Архиепископ Климент вышел с плакатом «Обеспечьте права религиозной свободы украинцев в Крыму» .
Читай также
Последние новости

Пальчевский подытожил поездку Зеленского в Париж

Аваков рассказал, как Зеленский поставил на место Лаврова

Автор скандального “досье” на Трампа дружил с его…

Зеленский раскрыл договоренности об особом статусе Донбасса

У Путина выдвинули условие смены формата контактной группы…

Цену на газ для населения в декабре снизили…

Нормандская встреча ничего не изменила в войне на…

В США рассказали о ракетах, которыми уничтожают преступников…

Итоги встречи Зеленского и Путина в Париже

Зеленский раскрыл главный «козырь» Путина в Украине

Блогера посадили на 14 лет за попытку вооруженного…

Кремль допускает изменение нормандского формата

Итоги встречи «Нормандской четверки» в Париже: «зрада» отменяется

Медики рассказали о пользе алкоголя для пожилых женщин

У Меркель прокомментировали результаты «нормандского саммита»